Аутотрансплантация костного мозга и его пересадка от однояйцевых близнецов проводятся весьма успешно. Эти методы используют для лечения лучевой болезни, апластической анемии и лейкозов. Поскольку донорские клетки костного мозга идентичны таковым у реципиента, пересаживаемый костный мозг хорошо воспринимается его организмом, и реакция«трансплантат против хозяина» (см. ниже) не возникает. Аутологичная (от самого себя — себе же) трансплантация костного мозга делает возможной химиотерапию злокачественных опухолей в гораздо больших дозах без вынужденного поражения костного мозга, которое обычно наблюдается как побочный эффект противоопухолевых препаратов, связанный с быстрым делением костномозговых клеток.
Аллогенная трансплантация успешно применяется при ряде заболеваний. К восприятию донорского костного мозга организм реципиента должен быть подготовлен применением фармакологических препаратов или облучения для уничтожения стволовых клеток в его костном мозгу. Это обычно делается при лейкозах, при которых желаемым результатом является полное замещение костного мозга (а следовательно, и пула опухолевых клеток) реципиента донорским. В отличие от других видов трансплантации, если донорский костный мозг прижился у реципиента никакой постоянной иммуносупрессии в: дальнейшем не требуется. Такая трансплантация ведет к химерическому состоянию, когда в организме сосуществуют ткани (реципиента и донора) от генетически отличающихся организмов. Действительно, пересадка костного мозга дает уникальную возможность придать организму толерантность в форме постоянной восприимчивости к трансплантатам, для последующих пересадок тканей и органов. Организм реципиента становится толерантным к донорским тканям и воспринимает их как свои собственные. Однако, если вместе с пересаживаемым донорским костным мозгом пересаживаются и зрелые Т-лимфоциты, они могут атаковать организм реципиента, который для них антигенно чужероден, что ведет к развитию реакции «трансплантат против хозяина» (ТПХ). Клетками-мишенями для донорских Т-лимфоцитов при этом служат и эпителиоциты реципиента, в том числе эпителий кожи, печении желудочно-кишечного тракта, что сопровождается появлением генерализованной сыпи, печеночной недостаточности, диареи и истощения. Чем значительнее генетические различия между реципиентом и донором, тем выраженнее реакция ТПХ.
Хотя ранее считалось, что реакция ТПХ не может возникать при отсутствии донорского костного мозга, теперь стало ясно, что это не так. Для развития реакции ТПХ существенны три фактора:1) распознаваемые антигенные различия между донором и реципиентом, 2) иммунокомпетентность донорских Т-лимфоцитов и 3) относительная иммунная недостаточность у реципиента.
Использование трансплантации костного мозга для создания толерантности к пересаживаемым в дальнейшем органам, таким как печень, сердце и почки, рассматривается как потенциальный прием, позволяющий обеспечить больному длительное отсутствие у него реакции отторжения пересаженного’органа без постоянной неспецифической иммуносупрессии. Значительный опыт в этом направлении имеется в эксперименте с разными видами животных, и в настоящее время на пути к клиническому внедрению метода достигнут определенный прогресс.